阿斯利康联手石药集团攻坚肾脏siRNA疗法，肝外递送突破在即？

2026年7月2日，英国-瑞典跨国制药企业阿斯利康宣布与总部位于中国石家庄的石药集团签署一项新合作协议，双方将共同开发针对肾脏疾病的新型小核酸候选药物。根据协议内容，合作将基于石药集团自主研发的siRNA药物发现平台及其肝外靶向递送技术，聚焦两个特定靶点，推进具有多种肾脏疾病适应症潜力的临床前候选药物研发。阿斯利康将有权选择获得其中至少一个项目在全球范围或中国以外地区的独家开发、生产和商业化权益，而石药集团则保留其中一个项目在中国境内的全部权益。

合作背景：延续年初重磅交易的战略延伸

此次小核酸药物合作并非阿斯利康与石药集团的首次联手，而是对2026年1月30日双方达成的高达185亿美元肥胖治疗合作框架的进一步拓展。彼时，阿斯利康以12亿美元预付款加最高173亿美元的里程碑付款，获得石药集团旗下包括SYH2082在内的多个长效肽类减重药物的全球（不含大中华区）开发与商业化权利。该交易同时涵盖四项基于石药AI驱动肽药发现平台和缓释递送技术的联合研发项目。

值得注意的是，7月2日公布的小核酸合作并未披露具体财务条款，但其结构延续了此前“平台共享+权益分区域”的模式。这表明阿斯利康正系统性地接入石药在前沿生物技术平台上的能力，而石药则通过分阶段授权实现技术价值最大化。小核酸药物作为继小分子、抗体之后的第三大药物类别，近年来因高特异性与长效作用机制备受关注，但在肝外组织（如肾脏）的有效递送仍是行业瓶颈。石药此次提供的“肝外靶向递送平台”若能突破这一限制，将显著提升其技术平台的全球竞争力。

技术逻辑：为何聚焦肾脏疾病与siRNA？

肾脏疾病是全球重大公共卫生负担，慢性肾病（CKD）影响超过8.5亿人，且缺乏可逆转病情的靶向疗法。传统小分子药物难以在肾脏实现有效富集，而抗体类药物又受限于肾小球滤过屏障。相比之下，小干扰RNA（siRNA）可通过沉默致病基因表达，在源头干预疾病进程。Alnylam等公司已凭借GalNAc偶联技术在肝脏靶向siRNA领域取得成功（如降脂药Leqvio），但肝外递送仍是未被攻克的高地。

石药集团近年持续投入核酸药物研发，其siRNA平台据公开信息显示已构建从序列设计、化学修饰到递送系统的全链条能力。此次合作特别强调“肝外靶向递送”，暗示其可能采用脂质纳米颗粒（LNP）、多肽偶联或聚合物载体等非GalNAc路径，以实现肾脏、中枢神经系统或其他组织的精准递送。若该平台在临床前模型中验证有效，不仅可支撑本次合作项目，还可能成为石药未来对外授权的核心资产。

阿斯利康在肾脏病领域已有深厚布局，其SGLT2抑制剂达格列净（Farxiga）已获批用于心衰和慢性肾病，2025年全球销售额超40亿美元。通过引入siRNA技术，阿斯利康有望在现有小分子基础上，构建覆盖不同作用机制的肾脏病产品组合，应对日益多元化的治疗需求。

商业策略：双向赋能下的全球化路径

从权益分配看，阿斯利康倾向于获取中国以外市场的主导权，而石药保留本土权益，这一安排符合当前跨国药企与中国创新药企合作的主流范式。对中国企业而言，保留本土商业化权利可确保在国内医保谈判、市场准入和患者可及性方面掌握主动；对跨国巨头而言，则可借助中国企业的成本效率与平台能力，加速全球管线推进。

更深层看，阿斯利康正通过密集合作弥补其在新兴技术领域的短板。尽管公司在肿瘤、心血管和呼吸领域优势显著，但在RNA疗法、基因编辑等下一代技术上相对滞后。通过与石药、EccoGene等中国Biotech合作，阿斯利康得以快速切入肥胖、核酸药物等高增长赛道，支撑其“2030年前推出20款新药”的战略目标。

对石药集团而言，连续与全球Top 10药企达成重磅合作，标志着其从仿制药企向创新驱动型企业的转型获得国际认可。2026年1月的减重药合作已是其史上最大对外授权，此次小核酸合作虽未披露金额，但若后续进入临床并触发里程碑付款，有望进一步增厚其研发回报。更重要的是，通过与阿斯利康的深度绑定，石药的技术平台价值得到验证，为其未来与其他跨国药企谈判奠定基础。