和誉-B ABSK061低剂量组27周数据亮眼，能否支撑ACH适应症注册路径？

2026 年 9 月 21 日，港股上市公司和誉-B（02256.HK）公告披露，其附属公司和誉医药开发的选择性口服小分子 FGFR2/3 抑制剂 lavengratinib（ABSK061），在治疗儿童软骨发育不全（ACH）的 II 期临床研究中取得积极初步结果。数据显示，在最低剂量组（0.064mg/kg，每日一次）中，6 岁及以上 ACH 患儿接受治疗 27 周后，年化身高增长速度（AHV）较基线平均提升 +2.4 cm/年，应答率达 100%，且未观察到与 FGFR1 或 FGFR2 相关的不良事件。这一结果看似亮眼，但关键在于：这是极低剂量下的早期数据，样本量、长期安全性及更高剂量组的表现尚未披露，能否支撑后续注册路径仍需更多验证。

软骨发育不全治疗为何值得关注？

软骨发育不全是最常见的侏儒症类型，全球发病率约 1/25,000，由 FGFR3 基因激活突变导致骨骼生长受限。过去长期无有效药物，直到 2021 年 BioMarin 的 vosoritide（C型利钠肽类似物）获 FDA 批准，成为首个疗法，年治疗费用超 30 万美元。此后，多家药企布局 FGFR3 靶向抑制剂，因其机制更直接——通过阻断异常激活的 FGFR3 信号通路促进软骨细胞增殖。ABSK061 正是瞄准这一靶点，选择性抑制 FGFR2/3，理论上可避免 FGFR1 抑制带来的高磷血症等副作用，这或许解释了当前良好的耐受性数据。

ABSK061 的差异化机会在哪？

目前全球 FGFR 抑制剂在 ACH 领域尚处早期竞争阶段。除 vosoritide 外，BridgeBio 的 infigratinib（泛 FGFR 抑制剂）已进入 III 期，但因 FGFR1 抑制导致高磷血症需配合饮食管理。ABSK061 强调对 FGFR2/3 的选择性，若能维持疗效同时规避 FGFR1 相关毒性，可能形成显著优势。值得注意的是，和誉此前已在胃癌适应症推进 ABSK061 至 II 期（2026 年 4 月 AACR 公布耐药机制研究），说明该分子具备一定临床可开发性。此次 ACH 数据虽仅来自最低剂量组，但 100% 应答率和 +2.4 cm/年的 AHV 提升幅度，已接近 vosoritide 在类似人群中的效果（约 +1.5–2.0 cm/年），为后续剂量爬坡提供信心。

从 II 期初步数据到真正成药还有多远？

坦率地讲，II 期早期数据再积极，也只是漫长开发链条的一环。软骨发育不全治疗需长期用药，安全性窗口至关重要。目前仅报告“未观察到 FGFR1/2 相关 AE”，但未披露具体不良事件类型、发生率及是否出现 FGFR3 抑制相关的潜在风险（如指甲毒性、腹泻等）。此外，6 名以上患儿？是否设安慰剂对照？AHV 测量是否经中心化影像评估？这些细节缺失使得数据解读需保持谨慎。更重要的是，监管机构通常要求至少 52 周以上的生长数据才能支持注册，27 周仅为中期节点。若后续更高剂量组未能进一步提升疗效，或出现不可接受的毒性，当前低剂量组的优势可能难以转化为临床价值。

积极信号需要更完整的证据链来兑现

这次公布的初步结果确实为 ABSK061 在 ACH 适应症打开了想象空间，尤其在选择性抑制策略上可能避开现有疗法的短板。但投资者需清醒认识到，从“最低剂量组 27 周数据”到“获批上市”之间，仍有剂量探索、长期安全性、III 期设计、监管沟通等多重关卡。真正的验证点不在今天的数据本身，而在于后续能否公布更大样本、更长周期、包含对照组的完整 II 期结果，并启动关键性研究。在此之前，任何关于市场潜力或估值重估的讨论都为时过早。

接下来可关注两个信号：一是和誉是否在 2026 年底前披露 II 期其他剂量组数据或更新整体研究设计；二是公司是否就 ACH 适应症与 FDA 或 NMPA 启动 pre-IND 或 end-of-phase II 会议，这将反映监管路径的可行性。