礼来(LLY.US)上周六宣布，与圣因生物(SanegeneBio)达成一项价值最高达12亿美元的全球研发合作与许可协议，共同开发和商业化用于代谢性疾病的RNAi疗法。

根据协议，礼来将向圣因生物支付预付款和股权投资，同时接手由圣因生物发现的RNAi分子的临床前研究(IND申报前研究)、临床开发以及商业化工作。此外，圣因生物还有资格获得最高达12亿美元的发现、开发、监管及商业化里程碑付款，并将在未来产品销售中获得分级版税。

RNAi药物是一类新型疗法，通过“沉默”编码与疾病相关蛋白质的信使RNA分子来发挥作用。据悉，双方将基于圣因生物专有的LEAD™平台共同推动针对代谢性疾病的RNAi候选药物的开发。

LEAD™(Ligand and Enhancer Assisted Delivery，新型配体与增效基团协同递送)平台是圣因生物自主研发的一种组织选择性递送技术，能够实现RNAi药物在肝外组织与细胞中的高效、特异性递送。基于该平台，有望开发出每年仅需两次皮下给药的代谢性疾病突破性疗法。圣因生物将负责基于LEAD™平台为双方合作项目筛选并确定最优RNAi活性分子，礼来将负责后续药物的IND申报研究、临床开发和商业化。

圣因生物表示，其自主研发的LEAD药物递送平台有潜力开发出可注射的RNAi药物，这类药物可能通过每年仅需注射两次的方式来降低患者的治疗负担。