基因治疗公司uniQure(QURE.US)原本寄望其亨廷顿病候选药物AMT-130能获得美国FDA的加速批准，但这一期望近日落空。FDA明确告知这家生物制药公司，需开展一项随机、双盲、假手术对照的III期临床试验。

受此消息影响，公司股价周一收盘大跌约33%。

根据公司发布的新闻稿，uniQure此前计划基于一项与外部对照比较的I/II期研究数据申请批准。然而FDA认为，现有数据尚不足以“作为支持AMT-130上市申请所需的主要有效性证据”。

uniQure表示，将在第二季度请求与FDA召开B类会议，商讨后续推进路径。

在随后召开的电话会议中，首席执行官Matthew Kapusta透露，I/II期数据显示该药物能将疾病进展速度减缓75%，总功能能力下降速度减缓60%。但他也承认，在去年10月召开的pre-BLA会议中，“FDA就已表明，当时提交的数据……不太可能作为支持BLA申报的主要依据。”